Bensköra barn behandlas redan i mammas mage

Barn med allvarlig benskörhet har så känsligt skelett att de kan bryta benen redan i mammas mage. I en studie provar nu forskare att tillföra benbildande stamceller som injiceras i navelsträngen innan barnen är födda.

I Sverige föds ungefär fem barn om året med så allvarlig benskörhet att diagnos kan ställas redan före födseln eller direkt efter födseln. Dessa barn har ofta onormalt korta, böjda lårben och ett så ömtåligt skelett att de föds med frakturer.

Hittills finns ingen botande behandling, men förhoppningarna på stamcellsbehandling är stora. Om den ges redan före födseln kan den dessutom bli ännu mer effektiv, hoppas forskarna.

När stamceller tillförs efter förlossning stannar nämligen en del av cellerna kvar i lungorna när de filtrerar blodet, men hos det ofödda barnet fungerar blodcirkulationen annorlunda.

Förbi lungorna

– Hos ett foster går cirkulationen förbi lungorna och då blir det en större dos av stamceller som går ut i kroppen, säger Eva Åström, barnläkare på Karolinska universitetssjukhuset.

Det europeiska forskningsprojektet som pågår på Karolinska universitetssjukhuset är den första kliniska studien i världen där barn tillförs benbildande stamceller vid totalt fyra tillfällen.

– I studien får de fyra doser stamceller. Tanken är att de ska få många doser tätt inpå varandra för att stärka skelettet tidigt i livet. Sedan vet inte vi om vi kommer att behöva ge fler doser, men det blir en ny studie i så fall, säger Cecilia Götherström, stamcellsforskare på Karolinska institutet.

Hittills har tolv bebisar fått sådan behandling efter födseln och tre barn har fått det före. Studien, som finansieras av Vetenskapsrådet och EU-programmet Horizon 2020, kommer att fortsätta även nästa år och totalt omfatta 20 barn.

En tilläggsbehandling

Parallellt med stamcellsbehandlingen kommer barnen i studien också att få den standardbehandling som ges alla barn med allvarlig medfödd benskörhet, det vill säga ortopedisk kirurgi, sjukgymnastik och ett läkemedel som minskar skelettnedbrytning och stärker kalkinlagringen i skelettet, så kallade bisfosfonater.

– Bisfosfonatbehandlingen har gjort det mycket bättre för de här barnen, men inte tillräckligt. Det här blir en tilläggsbehandling, säger Eva Åström.

Den stora skillnaden är att stamcellerna väntas bidra till att barnen får ett friskt skelett, framhåller Cecilia Götherström. Men hon tror att fler studier kommer att behöva genomföras innan det kan bli en etablerad behandlingsmetod.

– Det kan säkert ta fem till tio år.